Ensaios clínicos 101
Os ensaios clínicos são o padrão-ouro para avaliar novos tratamentos. Compreender as fases, os desenhos experimentais e a regulação é essencial em oncologia.
Canto do cético: Nem todos os ensaios são equivalentes. Desfechos, viés e taxas de falha importam.
O que são?
Estudos em humanos para avaliar segurança e eficácia de fármacos, dispositivos ou procedimentos, sob supervisão de autoridades (FDA, EMA, ANVISA, etc.).
Fases
| Fase | Objetivo | N (ordem de grandeza) |
|---|---|---|
| 0 | PK/PD exploratória | 10–15 |
| I | Segurança, dose | 20–100 |
| II | Eficácia preliminar | 100–300 |
| III | Confirmação | centenas–milhares |
| IV | Pós-comercialização | muito amplos |
Desenhos
- ECR: randomização, controle, cegamento quando possível
- Desfechos: OS, PFS, ORR, qualidade de vida, desfechos substitutivos validados
Diagnósticos companheiros
Testes obrigatórios para usar certos fármacos com segurança (ex.: HER2 + trastuzumabe, EGFR, BRAF, PD-L1).
Para tecnólogos
- Dados de ensaios: CDISC, tabelas de dados compartilhados, reprodutibilidade estatística
- Conexões com Ensaios clínicos (visão geral) e Epidemiologia