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Modelos experimentais e screens

TL;DR

Modelos de câncer são sistemas simplificados para fazer perguntas causais. Linhagens 2D são rápidas e escaláveis. Esferoides 3D e organoides preservam melhor arquitetura e parte da biologia do paciente. PDX e GEMM adicionam contexto de organismo. CRISPR screens perturbam genes em muitas células para descobrir dependências, mecanismos de resistência e relações sintético-letais. Fontes: [1], [2]


Comparação de modelos

ModeloMelhor paraLimitação principal
Linhagem 2Dperturbação e triagem de drogas escaláveladaptação ao plástico
Esferoide 3Dgradientes, penetração, hipóxiaarquitetura simplificada
Organoidebiologia epitelial derivada de pacientepreservação variável de imune/estroma
Coculturainteração célula-célulacomplexidade de desenho
PDXcrescimento tumoral e resposta in vivocontexto murino, custo, tempo
GEMMiniciação tumoral e contexto imunebiologia específica do modelo
CRISPR screendescoberta de função gênicaartefatos, viés de cópia, confundimento por fitness

Lógica de CRISPR screen

  1. Entregar biblioteca de sgRNAs.
  2. Selecionar ou tratar células.
  3. Sequenciar abundância de sgRNAs.
  4. Comparar depleção/enriquecimento.
  5. Corrigir artefatos.
  6. Validar hits principais de forma ortogonal.

CRISPR screens são poderosos porque convertem função gênica em mudança populacional mensurável. São perigosos quando tratados como verdade direta do paciente sem validação.


O que cada modelo responde

PerguntaMelhor encaixe
Este gene é essencial em células KRAS-mutantes?CRISPR screen
Esta droga penetra uma massa 3D?esferoide/organoide
O tumor deste paciente responde ex vivo?organoide derivado de paciente
A terapia afeta toxicidade de organismo inteiro?modelo animal
O contexto imune importa?cocultura, modelo humanizado, GEMM

Saída computacional

  • curvas de viabilidade
  • matrizes dose-resposta
  • IC50/AUC
  • métricas ajustadas por taxa de crescimento
  • matrizes de contagem de sgRNA
  • scores de dependência tipo MAGeCK/Chronos/BAGEL
  • metadados do modelo
  • histologia e features de imagem

Notas para desenvolvedores

  • Identidade do modelo, número de passagem, meio de cultura e status de micoplasma não são metadados opcionais.
  • Curvas dose-resposta devem preservar viabilidade bruta, normalização, tempo de exposição e taxa de crescimento.
  • Saídas de CRISPR screen precisam de biblioteca, sequência de guia, correção de número de cópias e metadados de réplicas.
  • Score de dependência é sinal de priorização, não alvo farmacológico validado.
  • Resposta de organoide pode refletir condições de cultura tanto quanto biologia do paciente.
  • Separe sempre screens de descoberta de ensaios de validação no modelo de dados.

Referências

  1. Tong L, Cui W, Zhang B, et al. Patient-derived organoids in precision cancer medicine. Med 2024;5:1351-1377. PMID 39341206. https://doi.org/10.1016/j.medj.2024.08.010
  2. Behan FM, Iorio F, Picco G, et al. Prioritization of cancer therapeutic targets using CRISPR-Cas9 screens. Nature 2019;568:511-516. PMID 30971826. https://doi.org/10.1038/s41586-019-1103-9

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